将一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品推向市场是一个复杂且充满挑战的旅程。这不仅需要严格的测试，还必须遵循安全和监管标准。在国内，PG电子已经支持和服务了百余家新药研发企业，为他们的IND和BLA（生物制品许可申请）提交提供了充分的支持。多年经验表明，提前为IND和BLA提交做好准备，可以节省时间，并减少新药研发企业与监管机构之间的多轮交涉。

随着我们持续支持多家新药开发企业在临床试验和药物上市过程中的各个阶段，我们意识到总结不同阶段的准备步骤对我们的合作伙伴在完成临床申请和药品上市方面将大有裨益。药物开发的首步始于商业性的研究性新药（IND）申请，此步骤使新药开发者能够开展临床试验。IND提交需包含药物的配方、制造工艺以及计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请都必须包含以下文件：

IND申请所需文件

• Form FDA 1571（主要IND申请表）
• Form FDA 1572（研究者声明）
• Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
• Cover Letter（申请摘要）
• Preclinical Data（非临床数据）
• Clinical Protocol（临床试验方案）
• CMC信息（化学、制造与控制）

通常情况下，治疗药物开发者依赖关键物料供应商提供与这些材料的制造工艺、测试、验证和确认相关的关键信息，以便纳入CMC部分。在这一过程中，优质的供应合作伙伴对确保CMC文件的完整性至关重要。在文件准备齐全并提交后，监管机构有30天时间审查IND申请并可要求额外信息，对首轮问题作出回应。根据公司对这些问题的答复，IND提交可能会经历多轮问答，最终申请可能被批准或临床搁置，申请审查的时间表完全由FDA控制。

当收集到足够的安全性和有效性证据后，新药研发企业将向监管机构提交许可申请，请求批准将生物制品正式商业化。此过程中，支持CMC的关键信息可能只有原材料供应商能够提供，因此新药研发企业与原材料供应商之间需要保持良好的沟通。再一次强调，优质的供应合作伙伴在药物生产研发生命周期中的重要作用。

许多监管机构已发布了指导原则，说明开发者在开发过程中应如何评估良好生产规范（GMP）控制。对于IND申请，通常所需的信息量低于后续监管提交所期望的水平。然而，在早期阶段，使用在临床阶段和商业阶段疗法中已成功使用的材料，可以较为确信能够满足监管期望，从而减少监管审查时间延长的风险。对于BLA，GMP的符合性有严格规定，并要求提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

PG电子依托母公司泉心泉意生命科学领域一站式供应链体系及高风险生物制品进出口优势，致力于传递全球前沿先锋技术，专注于基因治疗、免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域，以及重组蛋白/抗体药物等生物制品行业，提供创新解决方案。我们涵盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期，为新药研发企业提供全面支持。

如果您是新药研发企业，并在申报过程中需要引用我们物料涉及的某种主文件，请直接联系我们。我们专业的团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的文件。PG电子致力于在药物开发过程的每个阶段为您提供全方位支持，以确保您的疗法最终获批上市。