热点聚焦

热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功

近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者成功接受了基因治疗。这标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段，令人振奋的发展与之前该院在地中海贫血领域取得的突破相继而来，展示了基因治疗的巨大潜能。

神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究启动

2025年3月5日，由神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 支持的“一项评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究”项目启动会在中国科学技术大学附属第一医院成功召开。该研究的基因治疗药物NXL-001由神曦生物自主研发，并正式进入临床研究阶段，为阿尔茨海默病的治疗开辟了新路径。

神济昌华SNUG01基因治疗药物临床研究启动

2025年3月6日，SNUG01基因治疗药物的多中心IIT临床研究在北京大学第三医院正式启动。该研究将针对肌萎缩侧索硬化（ALS）展开，标志着神济昌华在该领域的重大进步。

新研究为HIV治疗提供新思路

近日，《Science Immunology》发表了一项突破性研究，首次展示了通过腺相关病毒（AAV）载体成功递送抗体，能够在停药后实现长期病毒抑制，为HIV的治疗提供了全新思路，极大提升了未来治疗的希望。

脑全域神经再生基因疗法的突破

近期，由暨南大学的陈功教授团队与宾夕法尼亚州立大学的研究人员合作，在《Advanced Science》期刊上发表了一项研究，报告了一种基于AAV脑全域递送的基因疗法，显著改善了AD小鼠的认知功能，这一成果推动了阿尔茨海默病的研究和治疗。

上海儿童医学中心新研究成果

国家儿童医学中心的研究团队在《Clinical and Translational Medicine》期刊上发表了利用双因子mRNA技术以促进心肌缺血后血管再生的新研究，为心衰治疗提供了创新策略。

纽约州立大学新型mRNA递送系统

纽约州立大学和肯特州立大学的研究团队首次提出了一种三质粒VLP递送系统，可定向递送基因编辑系统至肺部，将基因编辑成功率提高至85%，为药物递送提供了新实用工具。

新芽基因的IND申请获FDA批准

新芽基因宣布其用于治疗杜氏肌营养不良症的AAV基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获FDA批准，为这一疾病的治疗带来了新的希望。

上海市发布主要罕见病名录（2025版）

2025年3月4日，上海市卫生健康委员会等五部门联合发布了《上海市主要罕见病名录（2025版）》，旨在提升社会对罕见病的关注和支持。

英国启动个性化mRNA癌症免疫疗法指南草案咨询

2025年2月3日，英国药品和保健品管理局启动了针对个性化mRNA癌症免疫疗法的监管指南咨询，推进癌症免疫治疗的规范化。

创新突破

乔治·丘奇团队的猛犸象复活计划

Colossal Biosciences近期宣布，该团队在复活猛犸象的探索中取得重大进展，创造出拥有人类未曾见过的长毛小鼠，标志着复活猛犸象的重要一步。

柴人杰团队的听力恢复研究

东南大学的柴人杰教授团队在《柳叶刀》发表文章，阐述AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力的临床进展，展现了基因治疗技术的未来可能性。

张锋团队发现新型基因编辑系统

张锋团队揭示了一种全新的RNA引导基因编辑系统比CRISPR-Cas更具灵活性，这一发现为基因编辑工具的开发提供了新的思路。

Ocugen基因疗法获欧盟ATMP认证

2025年3月3日，Ocugen公司针对眼科疾病的两款基因产品获得FDA的ATMP认证，推动了治疗视网膜疾病的进程，满足全球患者的期待。

资本速递

国内基因治疗公司完成超亿元融资

近日，上海愈方生物医药科技有限公司宣布完成超亿元的Pre-A轮融资，将支持其心脏基因治疗项目JV101的临床研发。

Moderna即将推出首个mRNA肿瘤疫苗

2025年3月5日，Moderna在投资者会议上透露，预计将在2027年推出第一款肿瘤疫苗，股票价值因此大幅上升，展现出市场对其创新治疗的期待。

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